De doelstellingen van het onderzoek dat de steun krijgt van de Charcot Stichting, zijn - op korte termijn - het verbeteren van de doeltreffendheid van de bestaande behandelingen, het verminderen van hun bijwerkingen en het uittesten van «therapeutische combinaties» die reeds bij andere immuunziekten gebruikt worden. Op lange termijn hebben de onderzoekers de ambitie om nieuwe behandelingen te ontwikkelen die de ziekte voorgoed kunnen stoppen zodra de diagnose is gesteld.
Wist u DAT?
Aan het op de markt brengen van een nieuw geneesmiddel gaat een zeer lang proces vooraf, en niet zelden verloopt er een tussentijd van 10 tot 15 jaar tussen het ogenblik waarop men in het laboratorium een substantie ontdekt en het ogenblik waarop die substantie voor klinisch gebruik beschikbaar wordt.
In een eerste fase worden de substanties waarvan in vitro werd vastgesteld dat zij verbetering brengen in de immuunafwijkingen die eigen zijn aan MS, uitgetest op EAE. Jammer genoeg hebben wij moeten ondervinden dat het zeer vaak gebeurt dat een substantie die efficiënt werkt tegen EAE (dierlijke vorm van MS), helemaal niet werkzaam is om de evolutie van MS tegen te gaan. Daarom zijn klinische onderzoeken zo belangrijk, want enkel op die wijze kan worden uitgemaakt of een nieuwe behandeling inderdaad doeltreffend is. In de loop van de laatste twintig jaar werden deze klinische proeven geleidelijk gecodificeerd, om er zodoende zo veel mogelijk nuttige informatie uit te halen en er tevens voor te zorgen dat patiënten zo weinig mogelijk risico lopen.
In vier fasen
De klinische proeven verlopen momenteel in vier fasen. Fase I wordt getest op een klein aantal gezonde vrijwilligers. Hiermee kan worden bepaald welke de tolerantiegrens is bij de mens voor de betrokken molecule, en in het bijzonder hoeveel de toxische dosis bedraagt. Onderzoeken van fase I worden soms uitgevoerd op patiënten wanneer het geneesmiddel betrekking heeft op een specifieke ziekte (kanker), of een aanvaardbare toxiciteit heeft om een patiënt te behandelen (het voordeel is groter dan de bijwerkingen), maar niet om te worden toegediend aan een gezonde persoon. In dat geval spreken we van onderzoeken van fase I/II. Fase II betreft een kleine groep patiënten (enkele tientallen). Zij verschaft informatie over de dosis die tot de gewenste resultaten leidt, de klinische tolerantie van het product, de mogelijke lichamelijke bijwerkingen, en de manier waarop het product wordt geëlimineerd.
Tolerantie op lange termijn
Fase III richt zich tot een grote homogene groep patiënten (enkele honderden). Zij maakt het mogelijk om de eventuele therapeutische werkzaamheid van het product aan te tonen, en tot een beoordeling te komen van de tolerantie op lange termijn. Indien statistisch duidelijk kan worden aangetoond dat het nieuwe geneesmiddel efficiënt werkt, wordt de goedkeuring ervan aangevraagd bij het Ministerie van Volksgezondheid. Wanneer dit laatste zijn fiat geeft, wordt het uiteindelijk op de markt gebracht. Fase IV heeft betrekking op een heel grote groep patiënten (verscheidene duizenden). De bedoeling ervan is om de doeltreffendheidsmarges vast te stellen, de voordelen te bepalen ten opzichte van vroegere behandelingen, evenals de tolerantie in het kader van een klinische toediening aan een groot aantal patiënten. Deze laatste fase wordt ook farmacovigilantiefase genoemd.